Včasný prístup pacientov k potrebnej liečbe a najnovším liekom prináša novela zákona o liekoch, ktorá umožnila prvé vydanie nových povolení na terapeutické a diagnostické použitie neregistrovaných humánnych liekov.
Cieľom rezortu zdravotníctva pri koncipovaní novely zákona č. 362/2011 Z.z. účinnej od 1. augusta 2023 bolo najmä umožniť včasný prístup pacientov k liekom, ktoré im vedia nielen zachrániť život, ale najmä zlepšiť jeho kvalitu.
Na základe novely zákona sa zaviedla možnosť pre vydanie povolenia na terapeutické alebo diagnostické použitie skúšaných humánnych liekov, ktoré sú predmetom žiadosti o registráciu, pre pacienta, ktorý nebol účastníkom klinického skúšania. Novela zákona tiež umožní ministerstvu zdravotníctva povoliť terapeutické alebo diagnostické použitie lieku v rámci liečebného programu na základe súhlasného stanoviska Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv, ktorý je kompetentným orgánom v oblasti klinického skúšania humánnych liekov.
Ministerstvu zdravotníctva boli doručené prvé žiadosti, na základe ktorých, povolilo terapeutické a diagnostické použitie neregistrovaného humánneho lieku s obsahom účinnej látky talkvetamab pre pacientov v terapeutickej indikácii na liečbu dospelých pacientov s relabujúcim a refraktérnym mnohopočetným myelómom,
Mnohopočetný myelóm je zriedkavé nádorové ochorenie krvotvorby, pre ktoré je charakteristická nadmerná produkcia a nesprávna funkcia plazmatických krvných buniek tvoriacich sa v kostnej dreni. Nadbytočné plazmatické bunky sa hromadia a vytvárajú nádor alebo nádory na rôznych miestach tela, no najmä v kostnej dreni.
Liečivo talkvetamab je bišpecifická protilátka imunoglobulínu namierená proti špecifickým receptorom na bunkám myelómu a špecifickým receptorom na bunkách T- lymfocytov. Jeho mechanizmus účinku podporuje zvýšenú cytotoxicitu sprostredkovanú T bunkami náborom T buniek, čo vedie k ich aktivácii a vyvoláva následný rozklad buniek produkujúcich špecifické receptory buniek myelómu.
Umožnenie podania tohto lieku z pohľadu pacienta považujeme za kľúčové, nakoľko všetky dostupné terapeutické intervencie na území SR boli vyčerpané. Zároveň podanie lieku týmto pacientom v závislosti od ich aktuálneho zdravotného stavu môže mať potenciálne pozitívny dopad ako na ich ďalšiu klinickú perspektívu, tak aj na ich kvalitu života.
Liek s obsahom liečiva talkvetamab je aktuálne predmetom žiadosti, ktorú pozitívne posúdil Výbor pre humánne lieky a v najbližšom období sa očakáva vydanie rozhodnutia Európskou komisiou. Náklady na túto inovatívnu liečbu budú uhradené pacientom z finančného fondu budúceho držiteľa rozhodnutia o registrácii lieku.
Vďaka novele zákona č. 362/2011 Z. z. o liekoch a zdravotníckych pomôckach sa Slovensko z hľadiska prístupu k novým inovatívnym liekom na liečbu onkologických, zriedkavých a iných závažných ochorení môže o malý krok priblížiť iným členským štátom Európskej únie, kde zabezpečenie včasnej dostupnosti inovatívnych liekov pre pacientov je terapeutickým štandardom.